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Fibrosi Cistica, nuovo trattamento al Policlinico di Milano

È arrivato anche in Italia il nuovo trattamento per la Fibrosi Cistica che combina 3 diversi farmaci. A confermarlo è Francesco Blasi, direttore della Pneumologia e del Dipartimento di Medicina Interna del Policlinico di Milano. A fine novembre partirà su 15 pazienti.

Cos’è la Fibrosi Cistica

La Fibrosi Cistica è una malattia genetica da sudorazione ad alto contenuto di sali e secrezioni mucose fortemente viscose. È la malattia più frequente in Europa, soprattutto tra i bambini. Molto meno comune tra le persone asiatiche e africane, in Europa la prevalenza è di 1/8.000 e 1/10.000 individui. In Italia colpisce 6.500 persone.

La malattia può colpire diversi organi, per esempio l’apparato respiratorio, il pancreas o l’intestino e il fegato. La forma più comune è caratterizzata da sintomi respiratori, problemi digestivi (steatorrea e/o costipazione) e difetti di crescita staturo-ponderale. La mortalità e la morbilità dipendono dal tipo di lesione bronco-polmonare.

Di solito il trattamento prevede il posizionamento di un drenaggio bronchiale, la somministrazione di antibiotici per le infezioni respiratorie, esami per valutare la funzionalità del pancreas, la somministrazione di vitamine e integratori energetici per i problemi digestivi e nutrizionali. Queste terapie possono controllare i sintomi in circa il 30% dei pazienti.

Il trattamento innovativo al Policlinico di Milano

Da fine novembre, invece, grazie al nuovo trattamento, disponibile anche in Italia e che prevede la combinazione di 3 farmaci, sarà possibile arrivare ad un controllo dei sintomi in circa il 90% dei casi. I farmaci utilizzati sono “elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (Trikafta). Ossia due correttori e un potenziatore della proteina CFTR  – spiega Francesco Blasi, direttore della Pneumologia e del Dipartimento di Medicina Interna del Policlinico di Milano.

“I dati degli studi clinici indicano una buona efficacia sulla riduzione delle riacutizzazioni e miglioramento della funzione respiratoria nei soggetti di età superiore a 12 anni, che presentino la mutazione più frequente del gene codificante CFTR la “F508del”. Trikafta sarà teoricamente utilizzabile in più dell’80% dei pazienti con fibrosi cistica”.

Alla domanda se ci sarà la possibilità di estendere il trattamento anche ad altri pazienti, Blasi risponde “È in atto un programma di uso compassionevole della ditta Vertex che prevede criteri molto ristretti con valutazione caso per caso della fornitura del farmaco. Il farmaco non è ancora approvato per uso clinico in Europa (EMA). Quindi l’unico accesso al farmaco è attraverso questo programma o partecipando agli studi clinici. Noi siamo accreditati per questo programma e abbiamo in lista 15 pazienti. Per altri pazienti vedremo l’evolversi del programma di uso compassionevole”.

La ricerca però non si ferma. È in atto infatti un nuovo studio per testare i 3 farmaci anche su altri pazienti. “Sta per partire un nuovo studio, VX18-445-104, coordinato in Italia da Carla Colombo – direttrice del Centro Regionale Lombardia FC – per valutare efficacia e tollerabilità della triplice combinazione in pazienti eterozigoti composti per delta F e mutazioni di gating e per delta F e mutazioni con funzione residua. Uno studio in cui non ci sarà un gruppo placebo, ma un gruppo in trattamento con modulatori finora approvati per i sopracitati genotipi” conclude.

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Siciliana d'origine, sono nata e cresciuta nel capoluogo di provincia più alto d'Italia, Enna. Una laurea in Giornalismo, una specializzazione in riprese e montaggio video e un diploma come Infermiera Volontaria della Croce Rossa Italiana. Dal 2008 sono iscritta all'Ordine dei Giornalisti. Lavoro come giornalista, videomaker, OSSS e mamma. Credo nel lavoro di squadra, nella forza del web, nella determinazione e professionalità. Creativa e avida di conoscenza, coltivo molti interessi. Non sopporto i “furbetti". Adoro confrontarmi con gli altri e mettermi alla prova, sul lavoro e nella vita privata.

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